يواظب العلماء والباحثون على إجراء الدراسات المتعلقة بتطوير العلاجات الجينية، في محاولات طبية ثورية قد تضع حدا لكثير من الأمراض الخطيرة.
وقال الدكتور زاندي فوربس: “ان العلاج الجيني يرتكز على جعل الجسم ينتج البروتينات كما لو أنها أدوية فعالة”.
وأوضح فوربس أن “الأمراض الموروثة هي تلك التي يكون فيها لدى الشخص خلل جيني أو فقدان لجين معين، وبواسطة العلاج الجيني يمكن للخبراء إدخال بديل عنه”.
ويتضمن البحث الأكثر تقدما حتى الآن تجربة مستمرة متعددة المراحل حول مرض شبكي وراثي خلف الكثير من المرضى في المملكة المتحدة وأيرلندا وأوروبا والولايات المتحدة.
وأظهر الباحثون أن علاجهم للحالة، المعروف باسم التهاب الشبكية الصباغي المرتبط بالكروموسوم X، ليس آمنا وجيد التحمل فحسب، بل يمكنه أيضا تحسين رؤية المرضى الذين قد ينتهي بهم الأمر بالعمى.
واعلن الدكتور فوربس انه “عولج الرجال في الدراسة في عين واحدة، وما أظهرناه هو أنه في مختلف جوانب رؤيتهم، لا سيما في الضوء الخافت، يبدو أن هناك تحسنا في قدرتهم على الرؤية”.
وأضاف: “المرضى الذين عالجناهم، تمكن بعضهم من القيام بأشياء مثل التنقل عبر متاهة بسرعة أكبر، وأفادوا أنهم يستطيعون الرؤية بشكل أفضل في الظروف المظلمة، وعندما قيست حساسية شبكية العين، بدا أن لديهم زيادة، موضحا أن استبدال هذا الجين له فائدة لأولئك المرضى الذين فقدوه”.
وإلى جانب معالجة الأمراض الوراثية، قال الدكتور فوربس إن علاجاتهم الجينية يمكن أن تستخدم أيضا لعلاج الأمراض الخطيرة الأخرى غير الوراثية بطبيعتها.
وكشف انه: “لدينا برنامج لمرض باركنسون، على سبيل المثال، حيث يمكننا وضع جرعة صغيرة من العلاج الجيني المحدد في الجزء الصغير من الدماغ الذي يتحكم في الحركة، ومن خلال القيام بذلك، يمكننا إعادة تفعيل هذا الجزء من الدماغ، حيث يُسمح لنا بتغيير الإشارات بطريقة تسمح للحركة أن تحدث بشكل طبيعي”.
وتشمل الأمراض الأخرى التي يعمل على علاجها باستخدام الأدوات الوراثية، التصلب الجانبي الضموري (ALS) ومرض السكري”.
